Sunday, December 15, 2019
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La thérapie génique pour traiter la DMLA

La revue scientifique Human Gene Therapy vient de publier les résultats d’essais cliniques sur le traitement de patients à un stade avancé de la maladie de la dégénérescence maculaire néovasculaire liée à l’âge (DMLA) depuis au moins deux ans et demi. Ce traitement a recours au transfert de gènes et à la production de deux protéines thérapeutiques codées par ces gènes.
Dans l’article intitulé « Etude sur le transfert de gène vectoriel lentiviral de l’endostatine / angiostatine pour la dégénérescence maculaire », Peter Campochiaro, co-auteur de l’Institut de l’Œil de Wilmer et de plusieurs écoles de médecine, présente la première phase de la conception et les résultats de l’essai clinique. Chaque patient participant à l’étude a reçu un traitement dans un seul œil consistant en une injection sous-rétinienne d’un vecteur viral conçu pour administrer deux gènes thérapeutiques, l’endostatine et l’angiostatine, chacun bloquant la formation de vaisseaux sanguins pour lutter contre la progression de la DMLA.
« Il y a un espoir que le succès spectaculaire de la thérapie génique pour les troubles génétiques de la rétine se traduise par une plate-forme pour traiter les maladies les plus courantes de l’œil », explique le rédacteur en chef de la revue Human Gene Therapy, Terence R. Flotte. Et d’ajouter : « Les travaux avant-gardistes du Dr Campochiaro sur la dégénérescence maculaire liée à l’âge démontrent la faisabilité d’une telle approche pour l’un des troubles les plus courants menaçant la vision et dont l’incidence augmente de façon spectaculaire à mesure que notre population vieillit ».

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